Assagen en nens una immunoteràpia CAR-T que ja s’aplica en adults per tractar la leucèmia

L’Hospital Sant Joan de Déu (Esplugues de Llobregat) ha iniciat un assaig clínic per provar en nens amb leucèmia limfoblàstica B una immunoteràpia avançada CAR-T que ja s’aplica en adults que no responen als resistents als tractaments convencionals.

Una nena de set anys ha sigut la primera pacient a rebre aquest tractament d’immunoteràpia en el marc d’aquest assaig clínic, que està previst que duri dos anys i que hi participin una trentena de pacients de tot Espanya.

En aquest assaig s’avalua en pacients pediàtrics l’eficàcia del CAR-T acadèmic ARI-0001, desenvolupat amb l’Hospital Clínic de Barcelona i batejat amb aquest nom en record a la pacient que el va fer possible mitjançant una campanya de mecenatge, tot i que no va poder superar la malaltia i va morir el 2016.

Aquest tractament va ser aprovat el 2021 per l’Agència Espanyola dels Medicaments i Productes Sanitaris (Aemps) per al tractament d’adults més grans de 25 anys amb leucèmia limfoblàstica de tipus B en el cas que no responguin als tractaments convencionals, que habitualment consisteixen en quimioteràpia i, posteriorment, un trasplantament de medul·la òssia.

La teràpia de cèl·lules T amb receptors quimèrics d’antígens (CAR-T, sigles en anglès) capacita el sistema immunitari del pacient perquè pugui reconèixer, atacar i destruir les cèl·lules canceroses de forma dirigida.

Consisteix a extreure sang del pacient, separar-ne els limfòcits T (cèl·lules del sistema immunitari) i modificar-los al laboratori mitjançant tècniques d’enginyeria genètica perquè tinguin capacitat de destruir les cèl·lules cancerígenes; una vegada ja «entrenades» per atacar, són reintroduïdes al cos del malalt.

El CAR-T que s’assaja a Sant Joan de Déu va ser gestat a l’Hospital Clínic i els dos hospitals catalans el van provar tant en adults com en nens amb leucèmia limfoblàstica B.

Però l’Aemps només el va aprovar en adults perquè el 2018 ja havia validat un altre CAR-T, el Kymriah, creat per la indústria farmacèutica i indicat per a pacients pediàtrics.

Notícies relacionades

Sanitat finançarà les tres primeres teràpies cel·lulars CAR-T contra la leucèmia i el limfoma

El Clínic desenvolupa la seva segona immunoteràpia CAR-T contra el càncer

Per als nens també hi ha un altre CAR-T, desenvolupat per la companyia Novartis i que va ser el primer que va aprovar l’Agència Europea del Medicament (EMA) per a menors en el tractament de la leucèmia limfoblàstica aguda en segona recaiguda.

Però amb aquest nou CAR-T ARI, els investigadors pretenen poder disposar d’una teràpia en fases més primerenques de la malaltia, concretament en la primera recaiguda (normalment després de la quimioteràpia), per demostrar si pot ser substitutiu d’altres tractaments associats a més riscos, com és el trasplantament de medul·la òssia.