Les teràpies avançades dels hospitals, en risc

Es tracta d’una via regulatòria alternativa que permet la fabricació de teràpies avançades en centres acadèmics, sense participació del sector empresarial. És la via que va utilitzar, per exemple, l’Hospital Clínic de Barcelona per posar en marxa la seva pròpia versió d’una immunoteràpia CAR-T contra la leucèmia limfoblàstica aguda, un referent europeu del desenvolupament hospitalari d’una teràpia que funciona i a un preu molt més baix (dos terços més barat) que el mateix tractament comercial. Ja han sigut tractats uns 300 pacients amb diferents tipus de CAR-T, perquè es treballa en xarxa amb altres hospitals i s’està ampliant a altres càncers.

La Xarxa Espanyola de Teràpies Avançades (TERAV), formada per 32 grups de recerca de malalties rares, autoimmunes o alguns tipus de càncer, s’ha mobilitzat en contra de la possibilitat de posar condicions als hospitals a l’hora de desenvolupar innovacions destinades a pacients que, en la majoria dels casos, no tenen alternatives. Per a això, s’han posat en contacte amb entitats públiques i amb els partits europeus a fi de fer-los veure «el greu perjudici» que suposaria eliminar l’exempció hospitalària, explica el coordinador de la plataforma, José María Moraleda. Segons la seva opinió, els assajos convencionals haurien de conviure, com fins ara, amb els pocs que es fan, íntegrament, de forma pública.

Al seu torn, vuit organitzacions nacionals i internacionals, entre les quals la Fundació Salut per Dret, Metges del Món o la Societat Espanyola d’Immunologia, han enviat una carta als integrants de la Comissió de Salut Pública del Parlament Europeu, que és la que debat la directiva, per demanar-los que la revisió serveixi per «millorar» l’exempció hospitalària, no per «diluir i fer retrocedir» un instrument útil «per salvar vides».

Aquestes entitats compten amb el suport dels pacients. «El debat europeu ha de servir per reforçar qualsevol fórmula que beneficiï els malalts, com l’exempció hospitalària, que ha demostrat el seu èxit», apunta Patricia Nieto, responsable de recerca de l’Associació Espanyola Contra el Càncer (AECC).

Procediment habitual

Normalment, el desenvolupament de fàrmacs innovadors segueix el següent procediment: un hospital o universitat troba una diana terapèutica que creu que pot ser útil i busca farmacèutiques que financin els costosos i complexos assajos amb pacients. Però entre el descobriment i que la teràpia s’incorpori a la pràctica clínica habitual poden passar uns 10 o 15 anys. «És un procés llarguíssim, complex i car», explica Moraleda. En aquest context, l’exempció hospitalària és una espècie d’«aprovació intermèdia» que permet que pacients amb poques alternatives terapèutiques o amb malalties tan rares que no es poden fer assajos amb gaires pacients «tinguin accés amb rapidesa» a fàrmacs experimentals. I, al final del procés, la innovació també ha de ser aprovada per l’Agència del Medicament.

Hi ha tants requisits d’eficàcia i seguretat que a Espanya, en aquests moments, només hi ha tres exempcions autoritzades: la del Clínic per a les CAR-T, una de l’hospital Puerta de Hierro de Madrid per a un medicament amb cèl·lules de medul·la òssia i una tercera, de la Clínica Centro, amb cèl·lules de cartílag. Es tracta d’una «autorització d’ús», no per a la seva comercialització, sinó per al tractament d’un pacient individualitzat.

El Clínic va optar per l’exempció hospitalària, segons explica Manel Juan, cap d’Immunologia, cap a l’any 2011 perquè no van trobar empreses que volguessin invertir en «un producte espanyol o que volguessin apostar per les CAR-T», una tècnica a través de la qual es manipulen en laboratori les cèl·lules immunitàries del pacient perquè reconeguin i ataquin el tumor. Juan adverteix que si la UE elimina l’exempció hospitalària, «l’única via» de desenvolupament de fàrmacs individualitzats, que són molt complexos i costosos, serà «a través de farmacèutiques multinacionals que decideixen en funció del nombre de pacients afectats i dels seus beneficis». I posa l’exemple d’una CAR-T contra el mieloma múltiple que una empresa ha decidit comercialitzar a Alemanya però no a Espanya, de manera que els pacients espanyols no hi tenen accés.

Notícies relacionades

No te’n donaré ni cinc

Dos milions de dones pateixen violència econòmica

El posicionament de la indústria farmacéutica europea no parla d’eliminar l’exempció, sinó de «millorar-la» a fi de «reduir la incertesa al voltant d’aquests medicaments, garantir-ne la seguretat i qualitat i, al seu torn, preservar la integritat del mercat únic, amb la vista posada en el benefici dels pacients». I en aquesta línia van les esmenes de PP i Cs.

No obstant, segons la Xarxa de Teràpies Avançades les esmenes «no tenen per objectiu millorar la seguretat o accessibilitat, sinó beneficiar els interessos comercials de la indústria», i la seva aprovació «tindria un impacte negatiu en el desenvolupament científic de les institucions acadèmiques» i «posarien en perill l’accés dels pacients a teràpies avançades». n