Un fàrmac experimental aconsegueix remetre la leucèmia aguda en 18 pacients

Un fàrmac experimental per a la leucèmia mieloide aguda avançada o resistent ha aconseguit, en un petit assaig clínic, algun grau de remissió en el 53% dels pacients i completa en el 30% (18 persones), tot i que també s’han detectat possibles indicis de resistència al tractament.

Dos estudis que publica avui ‘Nature’ presenten els resultats d’un assaig en fase clínica 1 en què van participar 60 persones que es va tractar amb el fàrmac experimental per via oral revumenib, que «ha revelat efectes anticancerígens i possibles indicis de resistència», assenyala la revista.

El primer estudi, encapçalat per Ghayas Issa, de la Universitat de Texas, va demostrar que la inhibició d’una proteïna denominada ‘menina’ gràcies a l’ús del revumenib, «produïa respostes encoratjadores» en leucèmies agudes avançades amb reordenacions KMT2A o NPM1 mutant.

«Aquests resultats són encoratjadors, i suggereixen que el revumenib pot ser una teràpia dirigida oral eficaç per a pacients amb una leucèmia aguda causada per aquestes alteracions genètiques», va indicar Issa en un comunicat de la universitat.

Durant l’assaig clínic, realitzat entre el 2019 i el 2022, dels 60 pacients un 53% va tenir algun grau de remissió i un 30%, és a dir, 18 pacients, van mostrar una remissió completa o remissió completa amb recuperació hematològica parcial, assenyala l’estudi.

D’aquests 18 pacients amb remissió completa, el 78% presentava malaltia residual mesurable indetectable després de gairebé dos mesos de remissió, cosa que «demostra el potencial dels tractaments amb inhibidors de la menina per a la leucèmia aguda», escriuen els investigadors.

«Aquestes taxes de resposta, especialment les taxes d’eliminació de la malaltia residual, són les més altes que hem observat amb qualsevol monoteràpia utilitzada per a aquests subconjunts de leucèmia resistents», va destacar Issa.

Segon estudi

El segon dels estudis, dirigit per Scott Armstrong, de l’Institut Oncològic Dana Farber (EUA), va aprofundir en l’aparició de resistència selectiva a la inhibició de la menina.

L’equip va identificar mutacions específiques al gen MEN1 (que codifica la menina), les quals poden provocar resistència al tractament amb el revumenib mitjançant l’alteració del lloc d’unió al fàrmac.

Aquestes mutacions es van detectar en diversos pacients que van respondre inicialment al tractament amb el revumenib però que no van mantenir la resposta clínica.

La identificació d’aquestes vies d’escapament del tractament proporciona informació valuosa que serà necessària per millorar els resultats dels pacients en el futur, segons la publicació.

La leucèmia aguda se sol caracteritzar per la mutació del gen de la nucleofosmina 1 (NPM1) o la reordenació del gen de la leucèmia de llinatge mixt 1 (KMT2Ar), i s’ha demostrat que tots dos contribueixen a la progressió del càncer.

Notícies relacionades

Un compost modificat d’un arbre brasiler, possible teràpia de la leucèmia

La doble factura de viure amb el càncer dia a dia: «Vaig perdre la feina i vaig demanar diners a la meva família»

Les taxes de supervivència global són baixes i actualment no hi ha tractaments aprovats que es dirigeixin específicament a aquestes alteracions genètiques.

Estudis preclínics anteriors havien demostrat que la proteïna menina facilita la progressió de la leucèmia aguda amb mutació KMT2Ar o NPM1, cosa que indica que la inhibició d’aquesta podria revertir la progressió del càncer en aquest subconjunt de leucèmies.