Curat un nen amb leucèmia mitjançant la primera teràpia CAR-T pública

L’Hospital Sant Joan de Déu (Esplugues de Llobregat) ha tractat amb èxit el primer pacient pediàtric que ha rebut la innovadora teràpia CAR-T 19, un tipus d’immunoteràpia finançada, des del gener, pel Ministeri de Sanitat i aprovada per l’agència europea del medicament (EMA). Álvaro, de sis anys i mig i alacantí, patia una leucèmia limfoblàstica aguda des que tenia 23 mesos. Després d’haver patit dues recaigudes i sotmetre’s a un trasplantament de medul·la òssia, va rebre el desembre aquesta teràpia i ja està recuperat. Aquest és el primer nen tractat d’aquesta malaltia sota cobertura pública.

Com va informar al seu moment EL PERIÓDICO, el Sistema Nacional de Salut (SNS) va anunciar fa uns mesos que finançaria dues teràpies cel·lulars CAR-T comercials de dues farmacèutiques per tractar respectivament la leucèmia limfoblàstica aguda en nens i adults joves de fins a 25 anys, i les formes més freqüents de limfoma de limfòcits B en adults. A més, l’Estat també finançarà, previsiblement, una teràpia CAR-T pública: la fabricada per l’Hospital Clínic de Barcelona i Sant Joan de Déu, encara en fase d’"assaig clínic", com ha apuntat aquest dijous el director mèdic de Sant Joan de Déu, Miquel Pons. “La CAR-T està suposant una revolució”, ha dit.

Kimriah de Novartis és la teràpia CAR-T 19 que ha curat l’Álvaro i, de moment, l’única finançada per Sanitat. És un exemple dels nous medicaments que permeten la personalització dels tractaments oncològics i, en aquest cas, del tractament de la leucèmia limfoblàstica aguda, el tipus de càncer més freqüent entre els nens. Afecta entre tres i quatre pacients de cada 10.000 menors i a Espanya es donen uns 10 o 15 casos a l’any.

Una “fita” en la leucèmia infantil

Susana Rives, hematòloga de Sant Joan de Déu, ha qualificat la recuperació de l’Álvaro com una “fita” en la leucèmia pediàtrica. “Des del 2016, un total de 26 pacients han participat en un assaig d’aquesta teràpia CAR-T promogut per la indústria. Però aquest és el primer cas pediàtric tractat amb cobertura pública”, ha dit la doctora. Més del 80% dels nens que no havien respost al tractament convencional sí que ho van fer al CAR-T i el 62% d’ells continuen sense rastre de la malaltia dos anys després de l’estudi.

Rives també ha assenyalat que CAR-T 19 és un "compendi" de tres "noves" teràpies: la cel·lular, la gènica i la immunoteràpia. La particularitat de CAR-T 19 és que capacita el sistema immunitari del pacient perquè pugui reconèixer, atacar i destruir les cèl·lules canceroses de manera dirigida. La teràpia consisteix a extreure al pacient sang mitjançant afèresi (una tècnica que permet separar els components de la sang) per obtenir limfòcits T, cèl·lules del sistema immunitari. Aquests limfòcits T són modificats al laboratori perquè expressin el receptor CAR-T, que és capaç de reconèixer la molècula tumoral CD19 (pròpia de les leucèmies i limfomes B) i, així, destruir-la.

L’eficàcia de la teràpia CAR-T obre la porta a aplicar-la en fases menys avançades de la malaltia, així com en altres càncers hematològics. “El mieloma [càncer a les cèl·lules plasmàtiques de la medul·la òssia] serà el pròxim. La qualitat de vida és excel·lent després del CAR-T, si bé no és perfecta, ja que hi ha pacients que hi recauen”, ha assegurat Rives. La gran pregunta és si aquesta teràpia podrà utilitzar-se, en un futur, a tumors sòlids. “Els tumors sòlids tenen moltes barreres i de vegades el CAR-T no hi arriba. Encara no està provada la seva indicació”, ha agregat.

La doctora ha explicat que, si bé Sanitat preveu finançar dues teràpies CAR-T comercials (aquesta de Novartis i, més endavant, una altra de Gilead) i una de pública (la del Clínic i Sant Joan de Déu), aquestes no competiran entre si, sinó que es "potencien". “El CAR-T és una teràpia que es va desenvolupar al món acadèmic; cada grup d’investigadors va desenvolupar el seu propi CAR-T. L’avantatge de la CAR-T pública és que el seu cost és millor, però el seu abast és menor. La indústria permet fabricar aquests medicaments a escala més gran”, ha dit.

“Avui ens han donat l’alta”

Notícies relacionades

Sanitat finançarà les tres primeres teràpies cel·lulars CAR-T contra la leucèmia i el limfoma

Pilates, ioga i meditació

LaMarina, la mare de l’Álvaro, ha sigut present a la roda de premsa d’aquest dijous i ha explicat que feiacinc anys que el seu fill estava malalt. “L’Álvaro va recaure el juny del 2018, després d’un trasplantament de medul·la òssia. Si bé després del trasplantament vaig haver de ser amb ell a l’hospital durant un mes, sense gairebé veure el meu altre fill, amb la teràpia CAR-T, a què es va sotmetre al desembre, vam poder fer vida familiar, estar junts a casa i anar fins i tot al parc", ha relatat. “Avui ens han donat l’alta plena”, ha afegit emocionada. El petit, que ja ha tornat a les seves activitats normals, estarà en seguiment i sota control durant els pròxims 15 anys.

L’Hospital Sant Joan de Déu és el centre que més casos de càncer infantil atén a l’actualitat a Espanya i un dels primers d’Europa: 288 casos nous i 61 més per recaigudes o segona opinió el 2018. Per impulsar teràpies innovadores com el CAR-T, l’hospital està projectant la creació de l’SJD Pediatric Cancer Center Barcelona.