Un centre de teràpies gèniques fa un gran pas contra el parkinson
El gran centre europeu de fabricació d’aquests tractaments és a Sant Sebastià i és de Bayer. Els seus investigadors ja treballen en un assaig en fase 2 per curar aquesta malaltia.
A Sant Sebastià (Euskadi) hi ha el primer gran centre de teràpies gèniques no només d’Espanya, sinó d’Europa. Les teràpies gèniques consisteixen en la modificació dels gens d’una cèl·lula. Des d’espais de producció com el de Sant Sebastià, que pertany a la farmacèutica Bayer, ja s’estan fabricant teràpies gèniques per a malalties com el parkinson o la insuficiència cardíaca. Però també es buscarà la cura per a d’altres com l’atròfia sistèmica múltiple, la malaltia de Huntington, la malaltia de Pompe o la distròfia muscular de cintures tipus 2 I/R9. "És gairebé màgic", assenyalen alguns experts.
"La teràpia gènica és una forma experimental de tractament que utilitza la transferència de gens a la cèl·lula del pacient per curar la malaltia. La idea és modificar la informació genètica de la cèl·lula del pacient que és responsable de la malaltia", assenyala Gustavo Pesquin, CEO d’AskBio. AskBio, una companyia pionera en teràpia gènica que Bayer va adquirir el 2020, va fundar altres empreses com Viralgen (amb el centre de fabricació a Sant Sebastià) i TAAV per potenciar aquests tractaments. Les tres empreses (Viralgen, AskBio i TAAV) pertanyen a Bayer.
De Sant Sebastià al món
La possible cura d’una malaltia neurodegenerativa com és el parkinson s’està fabricant en un centre com el de Sant Sebastià. "Estem en un estudi en fase 2 per a pacients amb parkinson que han esgotat totes les teràpies disponibles", explica Pesquin. ¿En què consisteix el tractament que s’està investigant en aquest assaig? "És una cirurgia mitjançant la qual s’introdueix la teràpia gènica al putamen del cervell. És una teràpia de neuroprotecció: es busca estimular les neurones del cervell que li serveixen de protecció, i que són precisament les neurones que es perden en malalties com el parkinson", afegeix.
Aquesta teràpia, si es demostra efectiva, no només serà la cura del parkinson tradicional, sinó també del parkinson infantil, també anomenat deficiència d’AADC. El parkinson infantil és una malaltia amb una "baixíssima prevalença": arreu del món hi ha uns 200 nens diagnosticats d’aquesta patologia. Són nens que pateixen tremolor i rigidesa muscular, que tenen problemes per mantenir l’equilibri i grans dificultats per parlar o caminar.
En el cas dels adults, el parkinson té una incidència d’entre 8 i 18 pacients per 100.000 habitants. Cal dir que la teràpia gènica s’està mostrant eficaç a l’hora de tractar aquesta malaltia.
"La cirurgia consisteix a col·locar dues cànules de ceràmica als dos costats del cervell. A través d’elles s’instil·la la teràpia gènica. L’objectiu és no tocar els vasos sanguinis i arribar al 60% de cobertura del putamen. Aquesta cirurgia dura unes vuit hores", explica Pesquin. L’objectiu, insisteix, és estimular les neurones que frenen la neurodegeneració. "Sabem que en tot això hi ha una complexitat inherent que pensem que s’anirà reduint amb el temps. Les teràpies gèniques s’establiran en malalties com el parkinson, per a pacients que ja han exhaurit altres vies", afirma convençut el CEO d’AskBio.
En la fase 1 de l’estudi de la companyia es van tractar 11 pacients: cinc en estat inicial i sis en estat moderat. "Amb el parkinson, tothom, ja siguin nens o adults, acaba amb un procés neurodegeneratiu. Alguns van més ràpids que d’altres. És un cercle viciós: perquè el pacient controli els símptomes, s’han d’augmentar les dosis del tractament i el seu benestar es va degradant", apunta Pesquin. En el cas del parkinson, els experts es fixen en l’anomenat coeficient LEDD: la teràpia gènica que està desenvolupant aquesta farmacèutica busca ara no només demostrar la seva efectivitat sinó la disminució del coeficient LEDD.
"El repte que tenim al davant és industrialitzar aquest tipus de teràpies. Al principi tots els processos són molt acadèmics i artesanals, però hem d’entendre bé el procés per fer tot això a gran escala", assenyala per la seva banda Jimmy Vanhove, CEO de Viralgen, que es va fundar el 2017. Per això destaca que la planta de producció de teràpies gèniques com la de Sant Sebastià, creada el 2021, és la primera a gran escala d’Espanya i el conjunt d’Europa.
A Espanya hi ha altres centres, com per exemple l’Hospital Clínic de Barcelona, públic, que produeixen ells mateixos immunoteràpies CAR-T (una mena de teràpies cel·lulars molt efectives en el càncer), però la seva fabricació és acadèmica i està dirigida a pacients concrets. "L’impacte de les teràpies gèniques i cel·lulars en la vida d’algunes persones és gairebé màgic", assenyala Ruth Shah, de Bayer.
