Sanitat restringeix els únics fàrmacs capaços de frenar l’atròfia muscular espinal

Montse Font, que ara té 44 anys i viu a Barcelona, va ser diagnosticada d’atròfia muscular espinal quan tenia menys de dos anys. Els seus pares van observar que es movia més a poc a poc que el seu germà i una anàlisi de sang va revelar-ne el motiu: tenia la mutació genètica que causa una greu malaltia neurogenerativa que tenen aproximadament entre 800 i 1.000 persones actualment a Espanya, ja que es calcula que cada any neixen 20 nadons amb aquesta patologia.

L’anomenada AME (sigles d’atròfia muscular espinal) afecta persones de diferents edats i causa una debilitat muscular greu i progressiva, que afecta profundament la vida diària perquè provoca dificultats per posar-se dret o caminar, però també en funcions vitals com empassar o respirar. Fins fa quatre anys, no existia cap tractament que en frenés el procés i per això el 80% dels nadons menors de sis mesos diagnosticats amb aquesta malaltia morien i la resta de malalts només disposaven de tractaments per disminuir els símptomes com fisioteràpia o cures respiratòries o digestives.

Però fa quatre anys «ens va tocar la loteria», en paraules de Montse Font, ja que es va aprovar un tractament que en frena el deteriorament, i des d’aleshores l’Agència Europea del Medicament (EMA) n’ha autoritzat dos més. El problema és que la sanitat espanyola ha restringit l’accés a unes innovacions que costen fins a 70.000 euros per dosi i, per tant, molts malalts queden fora de la possibilitat de millora o són expulsats de programa després d’uns mesos, una situació que no es dona en altres països d’Europa.

Un any amb «amenaces»

En aquesta tessitura es troba la Montse, que fa un any que rep «amenaces» que li retiraran el tractament comercialitzat sota la marca Spinraza perquè no té una millora constant. I és que Sanitat va incloure aquest medicament el 2018 en el finançament públic però sota un protocol que reclama que el malalt obtingui beneficis continus, una cosa que és difícil en una malaltia degenerativa.

Quan la Montse va començar a rebre’l, va millorar «moltíssim», va tornar a caminar amb rapidesa, no es cansava i en els mesos següents «s’anava consolidant el guany». Però, per accident, va caure, es va trencar el fèmur i va estar uns mesos immobilitzada, cosa que ha provocat que hagi perdut una altra vegada força i com que Sanitat «només mira el moment inicial i final» amenaça de retirar-li el medicament per falta de millora.

La situació està sent «devastadora psicològicament» per a ella, després de comprovar que per fi hi ha un fàrmac que frena la seva malaltia, ara està sumida en una incertesa constant i fins al setembre que, de nou, l’avaluaran, no sap «què passarà amb la seva vida».

Les firmes

Com ella hi ha desenes de malalts a Espanya que o bé no han sigut considerat aptes per rebre el tractament o bé en són expulsats, per això la Fundació Atròfia Muscular Espinal (FundAME) ha fet entrega aquest dimarts de 70.000 firmes, obtingudes a través de Change.org, que sol·liciten a Sanitat que elimini les traves que dificulten l’accés als nous medicaments.

Notícies relacionades

"No es tracta que particulars i hotels omplin les seves piscines"

Una dessalinitzadora flotant al port de BCN evitarà portar vaixells amb aigua

I és que Espanya és l’únic país que exigeix una millora constant per administrar Spinraza en la sanitat pública, però a més ha marcat limitacions d’accés molt superiors a les aprovades per l’EMA per subministrar Zolgensma, la primera teràpia gènica destinada a nadons. I encara no ha donat el vistiplau al tercer fàrmac, Risdiplan, un medicament oral i molt més fàcil d’administrar que el primer, que requereix una punció lumbar, i «tot apunta» que s’aprovarà exclusivament per a pacients en què l’AME es manifesta en els primers sis mesos de vida i en deixarà fora els pacients majors d’aquesta edat, per tant, el 50% dels adults quedaran fora de les innovacions terapèutiques, segons denuncia María Grazia, directora mèdica de FundAME.

I les traves o restriccions en l’accés no són un problema exclusiu dels fàrmacs contra l’AME. Espanya està imposant limitacions als nous i revolucionaris tractaments contra el càncer, fins al punt que triga una mitjana de 469 dies a incloure’ls en el finançament públic, molt per sobre dels països de l’entorn.