Un medicament molecular espanyol salva la vida de set nens amb leucèmia

La Fundació CRIS Contra el Càncer va presentar ahir un esperançador estudi sobre la leucèmia limfoblàstica aguda tipus B (LLA-B) pediàtrica en recaiguda o refractària liderada pel doctor Antonio Pérez Martínez, director de la Unitat CRIS de Teràpies Avançades en Càncer Infantil, situada a l’Hospital Universitari La Paz a Madrid. La presentació de l’estudi va comptar amb els nens i nenes que han format part d’aquesta investigació juntament amb les seves famílies.

Una de les adolescents, la Lucía, que ara té 15 anys, va ser diagnosticada d’una leucèmia limfoblàstica tipus B als 17 mesos de néixer. El seu pare, José Álvarez, va celebrar ahir que la seva filla "sigui viva" gràcies a haver rebut un "tàndem CAR-T". Pérez Martínez, també cap del Servei d’Oncohematologia pediàtrica a La Paz, va insistir que "els càncers infantils són malalties de poca prevalença, molt complexes i que requereixen estratègies que concentrin els pacients i l’experiència en centres assistencials que integrin la recerca, centres integrals d’excel·lència que connectin el laboratori amb la clínica".

Avenç sense precedents

L’equip multidisciplinari ha aconseguit "un avenç sense precedents" mitjançant l’ús compassiu d’una teràpia CAR-T tàndem dirigida contra els antígens CD19 i CD22. Aquestes molècules són presents a les cèl·lules leucèmiques i poden ser reconegudes de manera específica per les CAR-T, limfòcits T del pacient modificats genèticament mitjançant un vector lentiviral.

Aquest estudi representa el primer report clínic a Europa i a Espanya amb aquest enfocament terapèutic que ja compta amb publicacions a la Xina, els EUA i el Regne Unit, cosa que situa la Unitat CRIS de Teràpies Avançades en Càncer Infantil i Espanya com un referent internacional en el desenvolupament d’aquestes teràpies innovadores, remarca l’entitat.

La leucèmia limfoblàstica aguda de cèl·lules B (LLA-B) és el tipus de càncer més freqüent en la infància. Gràcies als avenços en immunoteràpia, especialment les cèl·lules CAR-T (limfòcits modificats al laboratori per detectar i destruir les cèl·lules tumorals), la supervivència supera el 90%. No obstant, més de la meitat dels pacients que reben un CAR-T recauen després de considerar-se inicialment curats.

Aquestes recaigudes, principal causa de mortalitat en la LLA-B pediàtrica, solen deure’s al poc temps que sobreviuen les CAR-T a l’organisme i a l’anomenada evasió antigènica: aquesta situació fa referència a la capacitat de les cèl·lules tumorals d’amagar la molècula que aquestes CAR-T detecten (el CD19), per la qual cosa es tornen invisibles a la teràpia, indiquen els investigadors.

Notícies relacionades

L’auditoria sobre la DGAIA detecta deficiències en la gestió d’ajudes

Un de cada quatre metges es jubilarà en la pròxima dècada

Davant aquest problema, l’equip de la Unitat CRIS ha produït la teràpia CAR-T en tàndem que reconeix simultàniament dues molècules diferents (CD19 i CD22). Així, si el tumor n’oculta una, les cèl·lules són capaces de detectar l’altra, i es dificulta la recaiguda de la malaltia. Els investigadors han portat aquesta teràpia a pacients amb LLA-B en recaiguda després d’un CART-19 en un programa d’ús compassiu.

En aquest estudi s’han tractat pacients pediàtrics i joves adults amb leucèmia LLA-B d’alt risc, tots prèviament tractats sense èxit amb diferents estratègies, incloent-hi la teràpia CART-19, sense alternatives amb les teràpies convencionals. Se’ls va administrar aquesta teràpia com una última opció per mirar d’aturar la malaltia, en el que es denomina ús compassiu.