Una teràpia genètica alenteix un 75% la malaltia de Huntington

La malaltia de Huntington és, potser, un dels trastorns hereditaris més cruels que existeixen. Amb una sola mutació genètica n’hi ha prou per desencadenar un procés imparable que, a la llarga, enverina les neurones i les condemna a morir. Fins ara, no s’ha trobat cura possible davant aquesta malaltia i, per tant, tots els tractaments plantejats s’han centrat a intentar contenir els símptomes. Però segons ha anunciat aquesta setmana un equip internacional de científics, la ciència ha aconseguit obrir una escletxa d’esperança. I és que, per primera vegada en la història, un assaig clínic ha aconseguit demostrar l’eficàcia d’una teràpia genètica avançada capaç d’alentir fins a un 75% la progressió de la malaltia. Els científics afirmen que es tracta de l’avenç mèdic més positiu contra aquesta patologia.

Notícies relacionades

El tractament, anomenat AMT-130, parteix d’una idea tan senzilla com revolucionària: fer que les mateixes neurones fabriquin el seu propi medicament davant la malaltia. Per aconseguir-ho, els responsables del treball han dissenyat una estratègia que consisteix a introduir un catèter molt fi al cervell i, guiats per ressonància magnètica, injectar un fragment de material genètic anomenat ARNm artificial. L’ARN missatger és, en condicions normals, la molècula que porta les instruccions per fabricar proteïnes dins de les cèl·lules. En aquest cas, el fragment injectat actua com un "fals missatge" que intercepta les ordres defectuoses del gen canviat i evita que es produeixi la proteïna tòxica darrere d’aquesta malaltia. En altres paraules, és com colar una nota correctora al manual d’instruccions de la cèl·lula perquè deixi de fabricar el que l’està danyant.

Per provar el tractament, els científics van fer un assaig clínic, coordinats per la farmacèutica uniQure i la University College de Londres, amb 29 pacients diagnosticats.

Temes:

Malalties

Inicia sessió 0 Comentaris

Com ha de ser la gestió dels nostres boscos, Tema del Diumenge

Les alertes per inundacions s’envien només en risc mortal