Arriba a Espanya concizumab, la primera teràpia per a tots els tipus d’hemofília que pateixen 3.000 espanyols

Espanya ja disposa de concizumab, un nou medicament de Novo Nordisk destinat a la profilaxi -la prevenció rutinària de sagnats- en pacients a partir de 12 anys amb hemofília A i B, independentment de la presència d’inhibidors, una complicació rellevant en el tractament de la malaltia. Administrat mitjançant injecció subcutània, aquest nou fàrmac, de nom comercial 'Alhemo', "suposa una innovació rellevant" en ser el primer anticòs monoclonal dirigit contra l’inhibidor de la via del factor tissular (l’anticoagulant natural TFPI) indicat per a hemofília A i B, amb i sense inhibidor.

L’hemofília és un trastorn hemorràgic genètic, caracteritzat per una deficiència del factor VIII de coagulació, en l’hemofília A, o del factor IX, en l’hemofília B. Aquesta deficiència fa que la sang no coaguli correctament, per la qual cosa l’afectat pot patir hemorràgies espontànies o sagnats prolongats, especialment en articulacions com colzes, genolls o turmells.

Necessitats no cobertes

S’estima que al voltant de 3.000 espanyols conviuen amb la malaltia, dels quals aproximadament el 80% presenta hemofília A i la resta, hemofília B. L’aparició d’inhibidors afecta entre el 20 % i el 33 % dels casos greus i entre el 3 % i el 13 % dels casos moderats o lleus en hemofília A. En hemofília B, la incidència se situa entre l’1 % i el 5 %.

Des de la Federación Española de Hemofilia (Fedhemo), el seu president, Daniel-Aníbal García, ha valorat "molt positivament" l’arribada d’innovacions terapèutiques destinades a les persones amb hemofília. "Durant anys, moltes persones han conviscut amb necessitats no cobertes que condicionen el seu dia a dia. Per això, cada nou esforç orientat a oferir alternatives que responguin a aquestes realitats suposa un pas important cap a una millor cura d’aquesta malaltia crònica", assenyala.

Controlar les hemorràgies

Segons explica el laboratori, el mecanisme d’acció d’aquest anticòs monoclonal es basa en el bloqueig específic del TFPI, una proteïna anticoagulant present de manera natural a l’organisme que ajuda a regular la fase d’iniciació de la coagulació de la sang. En neutralitzar el TFPI, aquest tractament facilita la generació de trombina suficient per controlar les hemorràgies. Aquesta acció és independent dels nivells de Factor VIII o IX del pacient, cosa que és fonamental per a la seva indicació en hemofília A i B, incloent-hi aquells pacients amb inhibidor.

L’altra gran novetat és el seu mode d’administració: es presenta en la primera ploma precarregada multidosis, dissenyada per al seu ús diari per via subcutània. La flexibilitat del tractament també es veu reforçada per la seva termoestabilitat (fins a 30°C durant quatre setmanes) i la seva portabilitat, cosa que facilita l’adherència a la profilaxi en el dia a dia del pacient. A més, es destaca, el règim de dosificació permet la individualització de la profilaxi basant-se en la farmacocinètica de cada persona.

En estudis d’experiència d’ús, el 98 % dels pacients i cuidadors van destacar la facilitat d’administració d’aquest medicament i el 95 % va valorar positivament el seu ús fora de casa. A més, el 88 % va triar la ploma davant del seu tractament previ. En general, aquest medicament va ser el preferit davant dels tractaments tradicionals, explica la companyia.

Mecanisme d’acció

Notícies relacionades

Pere Puig rep l’eutanàsia i es converteix en el segon pacient psiquiàtric de Catalunya a accedir a la mort digna en un mes

El 20% dels diagnòstics de càncer de mama són en realitat lesions precanceroses: «Es tracta innecessàriament un nombre molt alt de dones»

El doctor Víctor Jiménez Yuste, cap d’Hematologia de l’Hospital Universitario La Paz, a Madrid, ha assenyalat que el fàrmac representa una nova estratègia terapèutica basada en un mecanisme d’acció diferent del que es coneixia fins ara. "En lloc de substituir el factor que falta, actua bloquejant un anticoagulant natural de l’organisme, cosa que permet restablir l’equilibri de la coagulació. Per a pacients que fins ara tenien poques o cap alternativa, com les persones amb hemofília B amb inhibidors, suposa un canvi substancial".

Per la seva banda, el doctor Francisco Pajuelo, director mèdic de Novo Nordisk a Espanya, ha ressaltat que l’arribada d’aquesta innovadora opció terapèutica "marcarà un abans i un després en les persones amb hemofília A i B, amb i sense inhibidors". Tot i així, existeixen reptes importants que condicionen la vida de les persones que conviuen amb aquesta malaltia genètica poc freqüent.