La gran esperança

Notícies relacionades

L’èxit de les teràpies dirigides

Més de 4.000 escolars de València començaran el curs en barracons

Semblaria que, després de 35 anys, hauríem d’estar celebrant molts més casos d’èxit, particularment si tenim en compte els increïbles avenços en biologia molecular durant aquest temps: la seqüenciació del genoma humà, el diagnòstic genètic a preus assequibles gràcies a la seqüenciació massiva i la bioinformàtica, l’ús de cèl·lules mare pluripotents induïdes o el desenvolupament de tècniques d’edició genètica. El cas és que després d’aquest primer èxit que obria les portes a desenvolupar tractaments per a moltes malalties hereditàries sense tractament, vam transitar per un període llarg i gris. Molts assajos clínics de teràpia gènica es van haver de retirar per successos no programats i la mort inesperada de pacients després del tractament. La pausa va ser dura però necessària per investigar, dissenyant nous àcids nucleics, nous sistemes d’entrega de gens i nous models animals.

Abans de passar a humans, cal comprovar l’eficàcia i, sobretot, la seguretat d’aquestes teràpies de tan alta precisió. Potser per aquesta raó, el 2017, la coneguda revista científica Science va celebrar el desenvolupament d’una teràpia gènica per tractar l’atròfia muscular espinal, una malaltia rara que causa la mort de nadons abans dels 4 anys de vida. De nou, la teràpia gènica oferint esperança on no n’hi havia. Les teràpies gèniques actuals combinen el coneixement adquirit en molts àmbits científics, des de la teràpia cel·lular combinada amb edició gènica in vitro per introduir les cèl·lules tractades al pacient, fins a l’edició gènica in vivo, utilitzant virus menys immunogènics o vesícules lipídiques. La teràpia gènica és una medicina d’altíssima precisió i les malalties minoritàries, el càncer i les malalties neurodegeneratives són les destinacions terapèutiques més evidents. Encara queda molt per investigar, però sobretot ens enfrontem a nous i difícils reptes: com desenvolupar teràpies gèniques eficients per a les malalties susceptibles de ser tractades, i especialment, com fer que aquestes teràpies siguin assequibles els que les necessitin.