Assajos d’immunoteràpia CAR-T obren una nova via per frenar l’avenç de l’esclerosi múltiple

«Vivim un moment en què ha canviat el pronòstic de la malaltia de manera molt radical perquè diagnostiquem molt ràpidament i precoçment. Tractem els malalts molt abans i els medicaments són de molta més eficàcia. En aquests moments, quan un malalt comença un tractament d’alta eficàcia, ja no té brots. Són persones que, després de practicar-los ressonàncies de control, pràcticament ja no tenen lesions noves», explica a aquest diari Xavier Montalban, cap de Neurologia de la Vall d’Hebron. La capital catalana acollirà des d’aquest dimecres i fins divendres l’ECTRIMS Annual Congress, una reunió internacional dedicada a la recerca i al tractament de l’esclerosi múltiple i que comptarà amb 9.000 professionals procedents de més de 100 països.

No obstant, com adverteix Montalban, encara hi ha un «percentatge de pacients», entorn d’un 20% o un 30%, que, malgrat aquests nous fàrmacs, sí que experimenten una «progressió de la malaltia». «Aquest és el nostre forat. I la investigació actualment es dirigeix allà», explica Montalban. Aquest neuròleg destaca que hi ha un fàrmac (un inhibidor de la BTK, el tolebrutinib, de Sanofi) que està pendent d’aprovació per part de l’FDA (l’agència sanitària reguladora dels EUA) i que ha mostrat eficàcia a l’hora de frenar la progressió de la malaltia.

A més, també s’estan provant ja les teràpies CAR-T en aquests pacients: La Vall d’Hebron participa en tres assajos internacionals que busquen validar la seva eficàcia i a què ha aportat dos pacients. Les CAR-T són immunoteràpies que s’utilitzen, de manera exitosa, en càncers hematològics. Recentment s’ha fet ja el salt a tumors sòlids i a altres malalties autoimmunes com el lupus. «Encara és molt aviat per parlar d’eficàcia de les CAR-T en l’esclerosi múltiple. De moment portem dos pacients tractats d’un total de 16 i no hem vist toxicitat», precisa Montalban. «Creiem que podrien ser útils per frenar la progressió de la malaltia», afegeix.

Més diagnòstic precoç

En paral·lel als tractaments, l’esclerosi múltiple ha viscut recentment un impuls en el diagnòstic precoç. Un article recent a ‘The Lancet Neurology’ ha canviat els criteris diagnòstics i ara s’utilitzaran ressonàncies magnètiques de persones que, sense símptomes d’esclerosi, acudeixen a l’hospital per altres motius.

«Per exemple, hi ha persones que arriben a l’hospital perquè se’ls ha fet una ressonància per una migranya o per un accident de trànsit. En aquestes ressonàncies es pot veure si tenen lesions típiques d’esclerosi múltiple, tot i que no presenten símptomes. Ara s’utilitzaran aquestes proves per veure si pateixen la malaltia. No estarà indicat fer ressonàncies indiscriminadament», il·lustra José Manuel García Domínguez, neuròleg a la Unitat de Malalties Desmielinitzants de l’Hospital General Universitari Gregorio Marañón (Madrid).

Gràcies a aquest nou criteri, a persones sense símptomes se’ls diagnosticarà de manera precoç. Fins ara, una persona acudia al metge per símptomes com, per exemple, pèrdua de força, i llavors se li detectava la malaltia. En l’última dècada, la prevalença de la malaltia ha augmentat un 30% a escala global, però els metges desconeixen si és perquè realment augmenta la seva incidència o si es deu al fet que es diagnostica més i millor.

Brots i progressió

L’esclerosi múltiple és una malaltia autoimmune del sistema nerviós central. Afecta la medul·la espinal i el cervell. Causa dos tipus de problemes principalment. El primer, menys greu, brots (símptomes com debilitat muscular, falta de sensibilitat o visió) que duren més de 24 hores i que evolucionen fins a desaparèixer parcialment o totalment. El segon, la progressió: la persona veu com empitjoren les seves funcions com l’equilibri. «Això és més difícil de detectar», precisa García Domínguez.

Tot i que no té cura, els tractaments aconsegueixen modificar la malaltia i bloquejar els atacs del sistema immune. «Avui dia estem buscant fàrmacs que afectin la progressió. Hem après que tractar precoçment és el que millor prevé el desenvolupament de problemes. En el futur, cada persona requerirà un fàrmac diferent. Ara mateix tenim gairebé 20 tractaments disponibles», diu García Domínguez.

Dels brots a la discapacitat

«Hem tingut grans avenços en el tractament de l’esclerosi múltiple en els últims 30 anys. Cada grup de medicaments nou que arriba ens ensenya alguna cosa de la malaltia i millora alguna cosa», explica el doctor Luis Felipe Orozco, director mèdic global de Neurologia de la farmacèutica Sanofi. Coincideix amb els seus col·legues que l’avenç més important dels últims anys ha sigut el control de «la majoria de recaigudes».

Notícies relacionades

Els nous fàrmacs contra l'alzheimer tenen una eficàcia similar als del càncer o l'esclerosi múltiple

El consell dels pediatres per evitar riscos amb els detergents de rentavaixelles: "Esbandir amb aigua i evitar productes irritants"

«La història de la investigació va estar molt enfocada en el tractament de les recaigudes. Però ara hem començat a veure el procés de progressió lenta de la malaltia i que porta que la persona acumuli discapacitat», destaca Orozco. Per ell, aquest és un nou «canvi de paradigma» en l’esclerosi múltiple. «L’objectiu és desenvolupar medicaments per fer que la malaltia progressi més lentament», assevera. En això se centra la ciència en aquests moments.

¿I quin és el futur? La «reparació» de la malaltia, és a dir, «arreglar el mal causat per la malaltia». «Veure quin tant per cent d’aquest dany es pot revertir», respon Orozco.