Sant Joan de Déu d’Esplugues, primer centre europeu que participa en un assaig clínic sobre una teràpia contra la síndrome de Duchenne

L’Hospital Sant Joan de Déu d’Esplugues (Baix Llobregat) s’ha convertit en el primer centre europeu que ha participat en un assaig clínic d’una teràpia gènica contra la distròfia muscular de Duchenne. L’assaig ha sigut desenvolupat per Sarepta Therapuetics en col·laboració amb Roche per tractar aquesta malaltia degenerativa, que actualment no té cura.

La distròfia muscular de Duchenne causa en els nens afectats una debilitat progressiva de la musculatura que els obliga a necessitar cadira de rodes des dels 12 anys, a més de provocar nombroses complicacions.

L’assaig clínic es basa en una teràpia gènica que pretén suplir la falta de distrofina i, d’aquesta manera, frenar l’evolució de la malaltia. Consisteix a administrar al pacient una infusió intravenosa amb un virus adenoassociat modificat que conté la seqüència genètica que permet a les cèl·lules musculars produir una distrofina més petita però funcional, la microdistrofina.

Resultats «molt esperançadors»

Els resultats preliminars de l’assaig que s’han portat a terme als Estats Units han sigut «molt esperançadors». Els pacients que han rebut la teràpia no han patit una pèrdua de les seves capacitats en tres anys i han augmentat de manera molt significativa l’expressió de microdistrofina en comparació amb el grup de pacients que van formar part del grup de control i van rebre placebo. En una segona fase de l’assaig, aquests pacients van rebre també la teràpia.

Notícies relacionades

Esplugues presenta les noves incorporacions al cos de la Policia Local i demana més agents de Mossos

Mor un treballador després d’un accident a les obres de la històrica fàbrica Montesa d’Esplugues

En l’assaig clínic participaran 120 pacients de més de 10 països. Són nens d’entre quatre i set anys, capaços de caminar de manera independent i que es troben en una primera fase de la malaltia. El primer pacient de la Unitat de Malalties Neuromusculars de l’Hospital Sant Joan de Déu Barcelona que participarà en l’assaig és un nen d’Almeria de sis anys.

Més notícies d’Esplugues a l’edició local d’EL PERIÓDICO