Anar al contingut

Una teràpia gènica cura un nen amb una greu malaltia de la pell

Un equip d’investigadors ha aconseguit que un nen alemany de 7 anys, la vida del qual estava en perill per una epidermòlisi ampul·lar (una greu malaltia genètica que fa que la pell es torni fràgil i es perdi), recuperi una epidermis funcional en el 80% del cos gràcies a una teràpia gènica que corregeix el mal funcionament de les cèl·lules. La investigació, publicada a la revista Nature, l’han coordinat Michele de Luca (Universitat de Mòdena) i Tobias Hirsch (Universitat de Bochum).

Aquesta malaltia s’origina quan diverses mutacions en uns gens eviten el correcte ancoratge de l’epidermis (capa externa de la pell) amb la dermis (capa inferior). La malaltia causa butllofes i ferides cròniques que poden derivar en càncer de pell.

De Luca i Hirsch ja havien pogut reconstruir una petita àrea de pell amb cultius epidèrmics transgènics. Ara han anat més lluny. Van corregir les cèl·lules mutants, les van cultivar i les van empeltar. En 21 mesos, l’epidermis regenerada es va adherir a la dermis i no va formar butllofes. 

0 Comentaris
cargando