Via lliure als EUA per a un tractament revolucionari contra la leucèmia

El grup d’experts que assessora la FDA, l’agència nord-americana que regula els medicaments, va recomanar ahir per unanimitat l’aprovació d’un revolucionari tractament per a la leucèmia linfoblàstica aguda. En cas que aconsegueixi el vistiplau, que sol ser el més habitual en aquests casos, es convertiria en el primer procediment comercial basat en una teràpia gènica o modificació genètica del sistema immunològic del pacient.

L’objectiu és reprogramar les cèl·lules immunitàries del pacient perquè combatin la malaltia, és a dir, convertir-les en una «medecina vivent», tal com expliquen els científics que han desenvolupat aquest tractament.

La leucèmia linfoblàstica o linfocítica, coneguda en anglès amb les sigles LLA, és un tipus de càncer pel qual la medul·la òssia produeix massa limfòcits immadurs que no són capaços de combatre les infeccions. La leucèmia linfoblàstica suposa el 25% dels diagnòstics de càncer entre nens menors de 15 anys als EUA i és el càncer infantil més comú al país. 

UN PRECEDENT / Al marge de l’efectivitat real del fàrmac, l’aprovació del primer tractament comercial de teràpia gènica podria obrir el camí a altres productes que segueixen la mateixa línia i estan destinats a malalties molt diverses.

El tractament ara recolzat pel grup d’experts es diu CTL019 i ha sigut desenvolupat per un investigador de la Universitat de Pennsilvània. La farmacèutica suïssa Novartis l’ha patentat. «Estem molt orgullosos d’expandir noves fronteres en el tractament del càncer», va comentar en un comunicat Bruno Strigini, director executiu de Novartis Oncology.

Novartis va presentar davant la FDA els resultats d’un estudi desenvolupat amb 63 pacients que van rebre el tractament entre l’abril del 2015 i l’agost del 2016: més del 80% (52 d’ells) van experimentar una remissió del càncer i 11 van morir. Malgrat les morts, el percentatge d’èxit és molt elevat per a una teràpia d’aquest tipus contra un càncer.

La tècnica funciona retenint i congelant les cèl·lules immunes del pacient que han de ser enviades a un laboratori de Novartis. Allà són descongelades i modificades, abans de ser novament congelades i tornades al centre que les va enviar per començar el tractament del pacient afectat.

Notícies relacionades

Pluja d’estrelles abril 2023: ¿quan i com veure els Lírids?

Aquestes són les feines que porten més infelicitat

El grup d’experts recomana aquest tractament per a nens i joves adults entre 3 i 25 anys que no hagin experimentat millores amb altres teràpies i que s’enfronten a una mort gairebé segura.

LA HISTÒRIA D’EMILY / Durant la presentació dels resultats, els científics van estar acompanyats d’Emily Whitehead, una nena de 12 anys, la primera en la història a la qual se li va aplicar aquesta teràpia genètica. El 2012, quan només tenia 6 anys, va ser tractada a l’Hospital Infantil de Filadèlfia, a Pennsilvània. Els efectes secundaris van ser severs –febre, caiguda de la tensió arterial i congestió pulmonar– i gairebé acaben amb la seva vida. No obstant, el tractament va funcionar i Emily és avui una supervivent del càncer i no té rastre de leucèmia al cos.